VD har ordet – Empowering the body to fight vascular diseases

Annexin Pharmaceuticals är ett nytt och spännande bioteknikbolag med ett unikt koncept i utveckling siktar på att hjälpa miljontals människor i alla åldrar som lider av svåra och svårbotade hjärt- och kärlsjukdomar världen över.

Bolaget är verksamt inom terapiområdet hjärt- och kärlsjukdomar – där det i dag trots framsteg fortfarande saknas effektiv medicinsk behandling för vissa patientgrupper och där det fortfarande finns en mycket stor marknadspotential.

Vår biologiska läkemedelskandidat ANXV, bygger på det kroppsegna försvarsproteinet Annexin A5. Vår kandidat är främst avsedd att akut behandla patienter med hjärt- och kärlsjukdomar där skador och inflammation i blodkärl spelar en avgörande roll. Annexin A5 uppvisar ovanliga egenskaper som till exempel sin förmåga att leta upp skadade cellytor på millisekunder. Det har lett till benämningar som ”missil” och ”blodhund”. Annexin A5 kan bygga ett ”plåster” eller fungera som ”sköld” och reparerar skadan i våra blodkärl och på längre sikt är den anti-inflammatorisk. Därför kallas den även en del av cellernas ”överlevnadskit” eller ”safeguard”.

Såvitt vi känner till finns det i dagsläget inga läkemedel som förebygger eller reparerar skador i blodkärlen på samma sätt som Annexin A5. Vi bedömer att läkemedelskandidaten ANXV har potential att bli First-In-Class (produkt med nya unika verkningsmekanismer som är den första i sitt slag på marknaden) för flera patientgrupper med kärlsjukdomar där det finns stora icke tillgodosedda medicinska behandlingsbehov.

Upptäckten att Annexin A5 har terapeutiska egenskaper gjordes på människa redan år 2004 av Dr. Anna Frostegård och Professor Johan Frostegård vid Karolinska Institutet. Båda är idag verksamma i Bolaget.

Inom läkemedelsforskningen är intresset för Annexin A5 mycket stort och här står Annexin Pharmaceuticals väl positionerat. Det finns både prekliniska studier utförda av Bolaget men också av andra forskare som visar på Annexin A5:s anmärknings-värda förmåga att just reparera skadade och inflammerade kärl. Dessa påvisade övertygande prekliniska data styrker vår tes och indikerar att det finns goda skäl för oss att förvänta positiva kliniska data när vi väl går in i människa senare under 2017. Vi är inte ensamma i området vad gäller intresset för forskning av Annexin A5, många har nu förstått att Annexin A5 har en ovanlig förmåga att skydda och reparera skador.

Annexin A5 används ännu inte för behandling av någon sjukdom. Eftersom Annexin A5 har en särskild förmåga att leta upp skadade celler och binda sig på dess yta används denna egenskap redan hos patienter för radiologisk avbildning av just skadade och döende celler i blodkärl och hjärta och i samband med cancerbehandling. Med hjälp av radioaktivt märkt Annexin A5 genomfördes studier i Europa och USA på cirka 300 patienter, utan biverkningar. Det Annexin A5 som används för diagnostik, är märkt och mängden av protein som injicerades hos patienter väldig liten och uppnår inte de doser som förväntas visa terapeutisk effekt. Ett annat område där läkemedelsindustrin hoppas kunna nyttja Annexin A5:s förmåga att vara målsökande protein är att använda det som verktyg att leverera läkemedel till skadade celler, så kallad drug delivery.

Läkemedelskandidaten ANXV är avsedd att tillföras intravenöst till patienter med akuta skador i blodkärl där man kan förvänta minskad försvarsförmåga och där kroppseget Annexin A5 inte räcker till på grund av att cellerna blivit uttömda och inte hinner producera tillräcklig mängd Annexin A5 för den uppkomna skadan. Därigenom skulle man kunna förbättra kroppens egen förmåga att skydda och reparera blodkärlen och därmed minska lidande och förhoppningsvis dödlighet för flera patientgrupper med både sällsynta kärlsjukdomar och stora folksjukdomar som hjärtinfarkt.

Det finns även sällsynta – och mycket svåra – kärlsjukdomar som helt saknar fungerande behandlingsalternativ. Exempel på sällsynta kärlsjukdomar (s.k. orphan diseases) där Annexin A5 har visat avsevärd önskad effekt i prekliniska studier är central retinal venocklusion (Central Retinal Vein Occlusion, CRVO) och sicklecellkriser i sicklecellanemi (Sickle Cell Disease, SCD). CRVO är en kärlsjukdom i ögat där blodflödet i ögats ven blockeras, vilket kan leda till akut eller progressivt tilltagande blindhet och kan drabba vem som helst. SCD är en genetisk sjukdom där patienter regelbundet får smärtsamma sicklecellkriser som uppstår när sickleceller blockerar blodkärl i olika delar av kroppen. CRVO och SCD är kärlsjukdomar som behandlas akut på sjukhus och som vi har satt extra fokus på dessa indikationer för vidare studier i fas Ib eller fas IIa för att på det mest tids -och kostnadseffektiva sättet påvisa effektdata av behandlings mekanismen som proteinet Annexin A5 besitter. Varken CRVO eller SCD är idag botbara utan all behandling syftar till att lindra symptomen.

Detta innebär inte att vi utesluter att arbeta med breda terapiområden på stora marknader. Vanliga folksjukdomar, som till exempel hjärtinfarkt och stroke, kvarstår som den viktigaste dödsorsaken i hela världen. I dag sker årligen cirka 18 miljoner dödsfall i världen orsakade av hjärt- och kärlsjukdomar, vilket är mer än dubbelt så många som orsakas av cancer och siffran växer. I Sverige är cirka 1,8 miljoner människor drabbade av hjärt- och kärlsjukdom. Det är också den vanligaste dödsorsaken i vårt land, 37 % enligt Hjärt Lungfonden.

Annexin Pharmaceuticals är idag världsledande på Annexin A5-fältet, både vad gäller kunskap i området och utveckling av Annexin A5 för behandling av olika hjärt- och kärlsjukdomar. Såvitt vi känner till finns det två konkurrenter som avser att utveckla Annexin A5 för behandling av indikationer utanför Bolagets fokusområde. Vår kunskap och våra samarbeten med andra forskningsgrupper inom området gör att vi är väl positionerade. Vi har under flera år byggt en mycket omfattande och bred patentportfölj som täcker indikationer det vill säga behandlingar av olika typer av hjärt- och kärlsjukdomar. Vi har även investerat mycket tid och kapital för att kunna etablera en produktionsprocess av Annexin A5 och är idag idag såvitt vi känner det enda bolaget i världen som har en etablerad och optimerad produktionsprocess för produktion av Annexin A5 i stor skala, vilket krävs för att gå in i säkerhetsstudier och kliniska studier med vår läkemedelskandidat ANXV. Vi har även ansökt om patent för produktionsprocessen. Att producera ett biologiskt läkemedel är inte bara tids- och kostnadskrävande utan det är också mycket svårt att finna ut hur man skall göra det i stor skala.

Biologiska särläkemedel för behandling av sällsynta sjukdomar anses generera en starkare tillväxt än branschen som helhet, vilket givetvis gör vår forskning än mer aktuell. Vi avser att ansöka om särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) för CRVO eller SCD i USA och EU under 2017. Det innebär kortare utvecklingstid och lägre utvecklingskostnader fram till effektdata i patienter jämfört med traditionell läkemedelsutveckling fram till marknadsgodkännande.

Om positiva effektdata på patienter påvisas i någon av de sällsynta sjukdomarna i vårt fokus är vår bedömning att vår läkemedelskandidat ANXV även har goda förutsättningar att fungera på de övriga hjärt- och kärlsjukdomarna med skadade och inflammerade kärl. Vi avser att upprätthålla och vidareutveckla patentportföljen inom stora hjärt- och kärlsjukdomar, som till exempel hjärtinfarkt, akut koronart syndrom, (Acute Coronary Syndrome; ACS) och perifer artärsjukdom i benen (Peripheral Arterial Occlusive Disease; PAOD).

Vår säkerhetsstudie och Fas I är planerad och designad att supportera både CRVO, SCD, ACS och PAOD, det vill säga när vi kommer fram till Fas IIa har vi möjlighet att välja bland flera olika indikationer. Det ger en betydligt större handlingsfrihet för större aktörer att till exempel licensiera enskilda terapiområden, såsom ACS, området som bedöms ha den största marknadspotentialen men är också mest kapital- och tidskrävande för att genomföra kliniska studier. Denna strategi siktar framförallt på att öka möjligheten för framtida partners eller andra intressenter att kunna genomföra flera effektstudier för att utvidga godkända indikationer, s.k. label expansion.

Vår strategi är att riskminimera projektet så långt det går och därför bygger vår affärsmodell att på det mest tids och  kostnadseffektiva sätt påvisa effektdata i patient i fas Ib eller fas IIa på en särsjukdom, då det är regulatoriskt fördelaktigt och därefter ingå partnerskap, utlicensiering eller försäljning. Vi har redan idag ett påvisat intresse från flera aktörer i branschen. Vi förväntar oss ett ökat intresse från Big och Mid Pharma för vårt projekt så snart som vi kan påvisa effektdata då marknadspotentialen för detta terapiområde, hjärt- och kärlsjukdomar är mycket stor. Big och Mid Pharma letar ständigt efter intressanta projekt för att fylla på sin pipeline och skapa tillväxt.
Detta sammantaget gör mig övertygad att vi inte bara är på rätt spår med vår forskning, utan att vi även har en stark position som det ledande Annexin A5-bolaget i världen, där vi någon gång i framtiden kan ha ett läkemedel på marknaden som förhoppningsvis kan hjälpa och rädda miljontals människor världen över, vilket vore helt underbart.

Vi har en mycket intensiv och spännande resa framför oss. Jag hoppas Ni också vill vara med.

Annette Colin Lövgren – VD
Annexin Pharmaceuticals AB (publ)