Sällsynta sjukdomar

Central retinal venocklusion (Central Retinal Vein Occlusion, CRVO)

Central retinal venocklusion är en kärlsjukdom i ögat där blodflödet i ögats ven blockeras. Detta kan leda till akut eller progressivt tilltagande blindhet och kan drabba vem som helst, vanligtvis personer över 50 år, utan påvisbar orsak. CRVO är inte orsakad av en riktig blodpropp som kan behandlas med antikoagulanta läkemedel.

Det finns ett stort, icke tillgodosett, medicinskt behov för den grupp av patienter som drabbas av akut CRVO. Annexin A5 har visat sig bryta en sådan blockering under ex vivo-försök med blodceller från patienter med CRVO.

Sallsynta-sjukdomar---oga

Sicklecellanemi (Sickle Cell Disease, SCD)

Sicklecellanemi är en ärftlig sjukdom som drabbar de röda blodkropparna, vilket i sin tur resulterar i försämrad blodförsörjning, organskador och för tidig död. Sicklecellspatienter råkar regelbundet ut för smärtsamma sicklecellkriser som uppstår när sickleceller blockerar blodkärl i olika delar av kroppen. Sådana kriser kräver intensivvård med smärtlindring.

I dagsläget finns ingen behandling som kan förhindra eller bryta dessa attacker. Annexin A5 har visat sig kunna bryta den pågående sicklecellkrisen i djurmodell av sjukdomen. Om ANXV visar effekt på SCD-patienter vid sicklecellkris, skulle det fylla ett stort medicinskt behov.