Läkemedelskandidaten

Annexin A5 är ett protein som har visat sig kunna skydda och reparera celler samt motverka oönskad inflammation. Bolaget utvecklar den biologiska läkemedelskandidaten ANXV som är ett rekombinant humant Annexin A5. ANXV utvecklas för att finnas som en intravenös lösning för akut behandling på sjukhus.

Bakgrunden till ANXV

Våra blodkärl har i sitt innersta ett mycket viktigt cellager. Detta cellager kallas endotelet och består av endotelceller. En vuxen människa har upp till två trillioner endotelceller. Dessa endotelceller utgör gränsskiktet mellan blodet och resten av blodkärlsväggen och utsätts för skadliga ämnen genom hela livet, till exempel härskna fetter, mikroorganismer och stress.

Skador på endotelet bidrar bland annat till sjukdomar som hjärtinfarkt, stroke, perifer artärsjukdom i benen och mer sällsynta tillstånd som central retinal venocklusion (CRVO) eller sicklecellanemi (SCD).

Kroppen har en naturlig förmåga att skydda sig mot sådana skador och reparera blodkärlen. Där är proteinet Annexin A5 av största betydelse. Annexin A5 finns i alla celler men i större mängd i endotelet i våra blodkärl och hjärtat. Studier visar att cellernas minskade förmåga att producera Annexin A5 eller att mängden protein inte räcker till för att reparera uppkomna skador är direkt kopplad till både åldrande och sjukdomar.

Försvarsproteinet Annexin A5 verkar på flera nivåer

Annexin A5 uppvisar flera anmärkningsvärda behandlingsmekanismer. Det har en förmåga att hitta skadade och döende celler mycket snabbt genom de specifika molekylära mönster på cellytan som uppstår vid skador och sjukdomstillstånd, till exempel fosfatidylserin
(PS). Flera in vitro- och in vivo-studier i sjukdomsmodeller och hjärtkärlpatienter visar att när Annexin A5 injiceras finner det skadade cellytor genast och bygger en sorts sköld på cellytan inom några sekunder och förblir bundet under några timmar. Obundet Annexin A5 utsöndras av till största delen av njurarna.

Förutom att Annexin A5 omedelbart hittar skadade celler och bygger en sköld på cellytan återsluter det även det skadade cellmembranet och lugnar ner ett överaktivt immunförsvar inne i blodkärlen vilket leder till en anti-inflammatorisk effekt. Därigenom har Annexin A5 en tvåstegseffekt: först omedelbart reparerande och därefter långsiktigt anti-inflammatorisk på skadade celler, speciellt i våra blodkärl och hjärtat. Benämningar som använts för att beskriva företeelsen är ”blodhund”, ” missil”, samt ”plåster” eller ”sköld”.

Annexin A5 har testats avseende säkerhet och effekter i ett stort antal prekliniska sjukdomsmodeller både in vitro och in vivo, där flera studier genomfördes av ledande forskare oberoende av Bolaget.

Studier har visat att en låg halt av Annexin A5 är direkt kopplat till ökad risk för tidig (före 45 års ålder) hjärtinfarkt och att patienter med pågående sicklecellkris uppvisar otillräcklig mängd av Annexin A5.